??? 12月8日，由海南省政府主辦、國家藥監(jiān)局支持的第一屆博鰲國際藥械真實(shí)世界研究大會(huì)在海南博鰲舉行。會(huì)上，國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心主任孔繁圃進(jìn)行主旨演講《真實(shí)世界證據(jù)助力藥品監(jiān)管決策，促進(jìn)監(jiān)管科學(xué)發(fā)展》。以下為演講內(nèi)容摘編。
??? 國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（以下簡稱藥審中心）自2018年開始啟動(dòng)真實(shí)世界研究相關(guān)工作，近幾年在制定技術(shù)指導(dǎo)原則、開展應(yīng)用試點(diǎn)以及建立工作機(jī)制等方面取得積極成效。
??? 構(gòu)建真實(shí)世界證據(jù)指導(dǎo)原則體系
? ? ? ?2018年以來，藥審中心組織專家進(jìn)行了廣泛而深入的研討，形成了第一個(gè)指導(dǎo)原則——《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》。該指導(dǎo)原則較為系統(tǒng)地描述了真實(shí)世界證據(jù)支持監(jiān)管決策的一些適用情形、研究類型和監(jiān)管考慮，為真實(shí)世界研究的應(yīng)用實(shí)踐打下了良好基礎(chǔ)。此后，藥審中心又相繼組織制定并發(fā)布了《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（試行）》《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《患者報(bào)告結(jié)局在藥物臨床研發(fā)中應(yīng)用的指導(dǎo)原則（試行）》。目前，《藥物真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)與方案框架指導(dǎo)原則（征求意見稿）》《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物注冊(cè)申請(qǐng)的溝通交流指導(dǎo)原則（征求意見稿）》已完成征求意見，即將發(fā)布；正在籌備中藥研發(fā)中運(yùn)用真實(shí)世界證據(jù)的指導(dǎo)原則。
促進(jìn)真實(shí)世界研究實(shí)踐
? ? ? ?在藥品審評(píng)中，藥審中心收到了一些涉及真實(shí)世界研究相關(guān)產(chǎn)品的申請(qǐng)，并已經(jīng)批準(zhǔn)了幾個(gè)產(chǎn)品，主要包括罕見病用藥、兒童用藥、抗腫瘤藥、中藥等。相關(guān)指導(dǎo)原則發(fā)布后，藥審中心收到與真實(shí)世界研究相關(guān)的溝通交流日益增多，我們鼓勵(lì)申辦者與藥審中心進(jìn)行充分的溝通交流，以確保雙方對(duì)研究方案等能夠達(dá)成共識(shí)。
開展應(yīng)用試點(diǎn)及建立相關(guān)工作機(jī)制
? ? ? ?藥審中心于2020年9月啟動(dòng)藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)。經(jīng)過遴選，藥審中心與海南省藥監(jiān)局在首批真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究應(yīng)用試點(diǎn)工作中納入10個(gè)品種，目前有3個(gè)品種已經(jīng)獲批上市。經(jīng)國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，藥審中心于2021年7月與海南省藥監(jiān)局、海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局就真實(shí)世界研究試點(diǎn)工作建立了藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究協(xié)調(diào)工作機(jī)制。在該工作機(jī)制下，三方共同加快推進(jìn)落實(shí)藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究試點(diǎn)有關(guān)工作，后續(xù)符合要求的品種可以陸續(xù)納入試點(diǎn)工作。
助力解決兒童用藥研發(fā)困境
? ? ? ?藥審中心制定了《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，將我國上市的臨床常用藥品，使用超說明書用藥數(shù)據(jù)支持適應(yīng)癥擴(kuò)展至兒童應(yīng)用。此外，為了充分利用兒童醫(yī)療機(jī)構(gòu)數(shù)據(jù)資源，采用真實(shí)世界研究方法進(jìn)一步解決兒童用藥研發(fā)困境，藥審中心聯(lián)合海南省真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究院和國內(nèi)兒童醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展研究，積極促進(jìn)將“經(jīng)驗(yàn)性給藥”轉(zhuǎn)化為藥品說明書信息，指導(dǎo)兒科安全合理用藥。
探索中藥真實(shí)世界證據(jù)支持監(jiān)管決策
? ? ? ?對(duì)于名老中醫(yī)經(jīng)驗(yàn)方、中藥醫(yī)療機(jī)構(gòu)制劑等已有人用經(jīng)驗(yàn)藥物的臨床研發(fā)，若能將其真實(shí)世界研究與隨機(jī)臨床試驗(yàn)相結(jié)合，將為此類中藥探索出科學(xué)可行的臨床研發(fā)路徑和監(jiān)管決策依據(jù)。對(duì)此，藥審中心進(jìn)行了積極探索，已經(jīng)起草了相應(yīng)指導(dǎo)原則，不久將公開征求業(yè)界意見。