?????? 2021年以來，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）把支持兒童用藥研發(fā)、確保兒童用藥安全作為學(xué)史力行“我為群眾辦實事”實踐活動的重要內(nèi)容，以成立兒童用藥專項小組、借鑒應(yīng)急審評經(jīng)驗、完善審評標(biāo)準(zhǔn)體系、開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息規(guī)范化增補(bǔ)工作等有力舉措，著力破解兒童用藥“吃藥靠掰，用量靠猜”的困局，不斷滿足臨床急需和人民群眾對新藥好藥的迫切訴求。
? ? ? ?經(jīng)過不懈努力，2021年，我國兒童用藥申請和審評審批數(shù)量穩(wěn)步上升，全年共有47個兒童用藥獲批上市（其中14個產(chǎn)品通過優(yōu)先審評審批程序獲批），獲批數(shù)量明顯高于往年。
促研發(fā) 激發(fā)創(chuàng)新活力
? ? ? ?兒童用藥研發(fā)是世界性難題。由于兒童人群的特殊性，兒童用藥在劑型設(shè)計、規(guī)格選擇、安全性評估等方面不宜簡單套用成人藥品技術(shù)指導(dǎo)原則。藥審中心加大對兒童用藥技術(shù)指導(dǎo)原則的建設(shè)力度，按照急用先行的原則開展相關(guān)工作，截至2021年底，共發(fā)布《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開發(fā)指導(dǎo)原則（試行）》《真實世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等12項兒童用藥專項指導(dǎo)原則，為研發(fā)和審評提供了重要技術(shù)支持和依據(jù)。
? ? ? ?這些具有較強(qiáng)針對性的指導(dǎo)原則的出臺，浸透著藥審中心大量扎實的工作。2021年，藥審中心組建兒童用藥專項領(lǐng)導(dǎo)小組和由各業(yè)務(wù)部門組成的工作小組，深入科研單位、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和生產(chǎn)企業(yè)一線調(diào)研，全面了解兒童用藥實際需求和研發(fā)難點，針對研發(fā)中的實際困難進(jìn)行溝通指導(dǎo)，協(xié)調(diào)各方共同推動兒童用藥研發(fā)進(jìn)程。
? ? ? ?在鼓勵企業(yè)研發(fā)的同時，藥審中心著力加快兒童用藥審評速度。《藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序（試行）》明確，“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、新劑型、新規(guī)格”可申請適用優(yōu)先審評審批程序。在此基礎(chǔ)上，藥審中心為兒童用藥開辟獨立審評通道，設(shè)立“兒童用藥”特殊標(biāo)識，由項目管理人督導(dǎo)審評進(jìn)度，在溝通、受理、審評等環(huán)節(jié)主動服務(wù)；協(xié)調(diào)專業(yè)審評、業(yè)務(wù)管理、技術(shù)支持、檢查檢驗等環(huán)節(jié)高效配合，不斷理順優(yōu)先審評的流程和要求，最大限度縮短審評時間，助力兒童用藥加快上市。
保安全 指導(dǎo)合理用藥
? ? ? ?目前，臨床上存在部分藥物在兒童患者中超說明書使用的現(xiàn)象。一些藥物在境外已批準(zhǔn)用于兒童，但在我國尚未在說明書中增加有關(guān)兒童用藥的內(nèi)容，導(dǎo)致臨床醫(yī)生只能憑經(jīng)驗給藥，這不利于藥物的規(guī)范使用，存在安全風(fēng)險。針對這一問題，藥審中心積極開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息的規(guī)范與增補(bǔ)工作。
? ? ? ?藥審中心在加強(qiáng)兒童用藥說明書審核的基礎(chǔ)上，與國家兒童醫(yī)學(xué)中心（北京兒童醫(yī)院）合作設(shè)立“上市藥品說明書中兒童用藥信息規(guī)范化項目”，利用醫(yī)療機(jī)構(gòu)的數(shù)據(jù)資源，采用真實世界研究方法，集中臨床專家力量，根據(jù)審評技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，研究制定建議修訂說明書的品種清單和具體修訂內(nèi)容，解決臨床用藥的燃眉之急。
? ? ? ?這項工作取得顯著成效。2021年，國家藥監(jiān)局發(fā)布公告，批準(zhǔn)兩批8種藥品說明書增補(bǔ)兒童用藥信息，其中3種為臨床常用的精神神經(jīng)系統(tǒng)用藥，5種為抗腫瘤藥。
? ? ? ?將真實世界研究理念引入兒童用藥研究與評價技術(shù)流程，在補(bǔ)充完善已上市藥品說明書信息、解決臨床經(jīng)驗性給藥問題方面，還需要不斷探索推進(jìn)。業(yè)界對藥審中心持續(xù)開展已上市藥品說明書兒童用藥信息增補(bǔ)工作的做法給予肯定的同時，提出針對全球尚未批準(zhǔn)兒童應(yīng)用但境內(nèi)外臨床診療指南已明確推薦兒童應(yīng)用的藥品，可探索通過真實世界研究提供兒童應(yīng)用證據(jù)，支持說明書適應(yīng)癥擴(kuò)展。藥審中心將與國家兒童醫(yī)學(xué)中心進(jìn)一步探討這一思路的可行性。
強(qiáng)服務(wù) 加強(qiáng)培訓(xùn)交流
? ? ? ?隨著我國兒童用藥申報數(shù)量不斷增加，以及研究與評價技術(shù)要求不斷提高，業(yè)界關(guān)于加強(qiáng)兒童用藥申報相關(guān)培訓(xùn)的需求不斷增強(qiáng)。
? ? ? ?為積極回應(yīng)業(yè)界訴求，藥審中心在2021年度的培訓(xùn)計劃中增設(shè)兒童用藥研發(fā)與評價專題培訓(xùn)。按照培訓(xùn)計劃，藥審中心成功舉辦“模型引導(dǎo)的兒童藥研發(fā)”“建模模擬在外推兒科人群PK中的應(yīng)用”等專題培訓(xùn)，并借此機(jī)會與企業(yè)、研發(fā)單位和醫(yī)療機(jī)構(gòu)共同探討兒童用藥研發(fā)與評價的關(guān)鍵技術(shù)問題。
? ? ? ?在2021年國際兒童節(jié)到來之際，藥審中心網(wǎng)站“兒童用藥專欄”正式開通。通過這一“窗口”，藥審中心將兒童用藥相關(guān)政策法規(guī)、指導(dǎo)原則、培訓(xùn)資料、品種批準(zhǔn)信息等予以集中公開，為業(yè)界提供全面、精準(zhǔn)的兒童用藥相關(guān)信息，引發(fā)業(yè)界強(qiáng)烈反響。
? ? ? ?藥審中心還將與業(yè)界溝通交流作為建立健全工作機(jī)制的重要方式之一。2021年9月，藥審中心召開兒童用藥研發(fā)熱點問題專家研討會，邀請醫(yī)療機(jī)構(gòu)、研究機(jī)構(gòu)和境內(nèi)外致力于兒童藥品研發(fā)的企業(yè)，共同探討“聯(lián)合聯(lián)動工作模式”在兒童用藥產(chǎn)業(yè)中的應(yīng)用，了解業(yè)界對相關(guān)政策的意見建議。2022年3月，藥審中心與中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會（RDPAC）聯(lián)合舉辦鼓勵進(jìn)口藥品擴(kuò)展中國兒童應(yīng)用的專題座談會，邀請十余家外資企業(yè)代表參會，交流研討縮小境內(nèi)外兒科用藥可及性差距的長效機(jī)制。