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?????? 2022年6月15日下午，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心（以下簡(jiǎn)稱藥審中心）聯(lián)合國(guó)家藥監(jiān)局藥品注冊(cè)司、海南省藥監(jiān)局（以下簡(jiǎn)稱海南省局）、樂(lè)城先行區(qū)管理局（以下簡(jiǎn)稱樂(lè)城管理局）召開(kāi)藥品臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)座談會(huì)，會(huì)議聽(tīng)取了各方對(duì)藥品真實(shí)世界研究工作的意見(jiàn)和建議，并就海南應(yīng)用試點(diǎn)工作溝通交流程序進(jìn)行了研討。藥審中心孔繁圃主任、國(guó)家藥監(jiān)局藥品注冊(cè)司李芳副司長(zhǎng)、海南省局朱寧局長(zhǎng)、樂(lè)城管理局賈寧局長(zhǎng)出席會(huì)議并講話。會(huì)議由藥審中心周思源副主任主持。
? ? ? ?孔繁圃主任在講話中指出，2021年7月份藥審中心與海南省局、樂(lè)城管理局共同建立了藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究協(xié)調(diào)工作機(jī)制。在該工作機(jī)制下，符合要求的品種可以陸續(xù)動(dòng)態(tài)納入試點(diǎn)，藥審中心對(duì)試點(diǎn)工作的管理進(jìn)入常態(tài)化、動(dòng)態(tài)管理階段。目前企業(yè)積極參與樂(lè)城真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作，納入試點(diǎn)的品種數(shù)量不斷增加。目前已共納入9個(gè)試點(diǎn)藥品品種，其中3個(gè)申請(qǐng)人在準(zhǔn)備開(kāi)展臨床真實(shí)世界研究；3個(gè)正在開(kāi)展真實(shí)世界研究；3個(gè)已完成研究，并已申報(bào)遞交到藥審中心，其中1個(gè)是試點(diǎn)品種普拉替尼膠囊，已于2021年3月獲批上市。這些品種涉及許多臨床急需、罕見(jiàn)病等領(lǐng)域用藥，將不斷滿足國(guó)內(nèi)患者臨床用藥的需求，證明了海南樂(lè)城真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作的必要性和重大意義。
? ? ? ?孔主任強(qiáng)調(diào)，藥審中心近年來(lái)在真實(shí)世界證據(jù)助力藥品監(jiān)管決策、促進(jìn)監(jiān)管科學(xué)發(fā)展方面開(kāi)展了多項(xiàng)系統(tǒng)性工作，尤其大力建設(shè)真實(shí)世界證據(jù)指導(dǎo)原則體系和開(kāi)展監(jiān)管科學(xué)課題研究，圍繞真實(shí)世界證據(jù)、真實(shí)世界數(shù)據(jù)、真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)等方法學(xué)制訂了指導(dǎo)原則，明確了技術(shù)審評(píng)要求，將引導(dǎo)我國(guó)真實(shí)世界研究走上快速發(fā)展的時(shí)期。同時(shí)藥審中心還積極探索利用真實(shí)世界證據(jù)支持兒童用藥、中藥和罕見(jiàn)病用藥等注冊(cè)上市的可能路徑與技術(shù)要求，促進(jìn)將“經(jīng)驗(yàn)性給藥”轉(zhuǎn)化為藥品說(shuō)明書(shū)信息，在黨中央做出重要決策部署的兒童用藥領(lǐng)域，藥審中心參照境內(nèi)外診療指南和臨床需求選定試點(diǎn)品種，在評(píng)估我國(guó)兒科臨床實(shí)踐中的處方數(shù)據(jù)適用性后開(kāi)展研究，為利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)擴(kuò)展兒童適應(yīng)癥探索了路徑。
? ? ? ?孔主任指出，為推進(jìn)海南樂(lè)城真實(shí)世界研究工作的高效開(kāi)展，在海南省真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究院搭建數(shù)據(jù)研究平臺(tái)的工作進(jìn)程中，藥審中心多次派骨干人員參加研討會(huì)議，為真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究平臺(tái)的建設(shè)提供專業(yè)意見(jiàn)建議，為數(shù)據(jù)平臺(tái)的建設(shè)和驗(yàn)收打下了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。對(duì)于助力海南提升監(jiān)管人才建設(shè)，藥審中心組織量身定制的小班培訓(xùn)，結(jié)合學(xué)員的需求，圍繞真實(shí)世界研究及接受境外數(shù)據(jù)等試點(diǎn)工作相關(guān)技術(shù)要求開(kāi)展培訓(xùn)，為推進(jìn)落實(shí)應(yīng)用試點(diǎn)工作加強(qiáng)技術(shù)指導(dǎo)。
? ? ? ?孔主任強(qiáng)調(diào)，自藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究協(xié)調(diào)工作機(jī)制建立以來(lái)，藥審中心加強(qiáng)對(duì)應(yīng)用試點(diǎn)品種的全程指導(dǎo)，注重與申辦者開(kāi)展溝通交流，工作機(jī)制運(yùn)轉(zhuǎn)良好，試點(diǎn)工作也取得了較好成果。現(xiàn)階段有必要進(jìn)一步鞏固總結(jié)應(yīng)用試點(diǎn)工作卓有成效的經(jīng)驗(yàn)，優(yōu)化完善工作機(jī)制，以更好的服務(wù)于海南樂(lè)城藥品真實(shí)世界應(yīng)用試點(diǎn)工作。
? ? ? ?會(huì)議還對(duì)藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究協(xié)調(diào)工作機(jī)制的修訂版，包括應(yīng)用試點(diǎn)品種溝通交流程序進(jìn)行了研討，聽(tīng)取了海南省真實(shí)世界研究院、已參加或有意愿參加應(yīng)用試點(diǎn)工作的19家企業(yè)代表的意見(jiàn)和建議。會(huì)后，藥審中心將會(huì)同海南省局、樂(lè)城管理局進(jìn)一步完善工作機(jī)制，強(qiáng)化溝通交流程序，在國(guó)家藥監(jiān)局的領(lǐng)導(dǎo)下，在海南省委、省政府的大力支持下，繼續(xù)與海南省局、樂(lè)城管理局開(kāi)展密切合作，共同大力推進(jìn)海南樂(lè)城藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作。