????? ?2021年是“十四五”開(kāi)局之年。在2021年，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱藥審中心）認(rèn)真貫徹落實(shí)黨中央、國(guó)務(wù)院關(guān)于藥品審評(píng)審批制度改革部署，改革不止、步履不停，藥審改革提質(zhì)增效，審評(píng)審批碩果累累，與醫(yī)藥創(chuàng)新同頻共振。
新藥好藥加快上市
? ? ? ?2021年，我國(guó)創(chuàng)新藥注冊(cè)的受理量、審結(jié)量創(chuàng)近五年新高，全年審評(píng)通過(guò)47個(gè)創(chuàng)新藥，再創(chuàng)新高。其中，45個(gè)創(chuàng)新藥獲批上市，與2020年的20個(gè)相比實(shí)現(xiàn)了新跨越。
? ? ? ?藥審中心總結(jié)應(yīng)急審評(píng)成功經(jīng)驗(yàn)，起草《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市申請(qǐng)審評(píng)工作程序（試行）》，為創(chuàng)新藥提供“早期介入”等服務(wù)；通過(guò)對(duì)外幫助申請(qǐng)人提高申報(bào)資料質(zhì)量，少走彎路，對(duì)內(nèi)強(qiáng)化審評(píng)任務(wù)管理督導(dǎo)力度，確保創(chuàng)新成果更快惠及患者。
? ? ? ?2021年，在獲批上市的創(chuàng)新藥中，有5個(gè)同類首創(chuàng)新藥（First in Class），為歷年最多；細(xì)胞治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)“零”的突破，兩款CAR-T藥物（阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液）先后獲批；12個(gè)中藥新藥（含9個(gè)創(chuàng)新藥）獲批上市，清肺排毒顆粒、化濕敗毒顆粒、宣肺敗毒顆?！叭健笨挂叱晒D(zhuǎn)化完成，中藥審評(píng)審批機(jī)制改革初顯成效。
優(yōu)先審評(píng)效率提高
? ? ? ?藥審中心聚焦藥品臨床價(jià)值和臨床急需，將新藥好藥納入優(yōu)先審評(píng)程序，在保證藥品安全有效的基礎(chǔ)上進(jìn)一步壓縮審評(píng)用時(shí)。2021年，共有115件注冊(cè)申請(qǐng)（69個(gè)品種）納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，優(yōu)先審評(píng)按時(shí)限完成率高達(dá)95.15%，再創(chuàng)歷史新高。
? ? ? ?藥審中心將優(yōu)先審評(píng)資源逐年向具有臨床優(yōu)勢(shì)的新藥、兒童用藥、罕見(jiàn)病藥物注冊(cè)申請(qǐng)傾斜。2021年納入優(yōu)先審評(píng)審批程序的115件注冊(cè)申請(qǐng)中，含符合附條件批準(zhǔn)的藥品41件，符合兒童生理特征的兒童用藥新品種、劑型和規(guī)格34件，納入突破性治療藥物程序的藥品11件。
臨床急需境外新藥惠及患者
? ? ? ?在激勵(lì)政策影響下，臨床急需境外新藥上市速度持續(xù)加快，中國(guó)患者同步享受全球藥品創(chuàng)新研發(fā)成果。截至2021年底，臨床急需境外新藥81個(gè)品種中，已有54個(gè)品種提出注冊(cè)申請(qǐng)，其中51個(gè)品種獲批上市，按審評(píng)時(shí)限審結(jié)率為100%。
? ? ? ?在51個(gè)獲批上市的臨床急需境外新藥中有多個(gè)罕見(jiàn)病藥物。例如，2021年獲批上市的布羅索尤單抗注射液適用于治療成人和1歲以上兒童患者的X連鎖低磷血癥（XLH）；醋酸艾替班特注射液適用于治療成人、青少年和≥2歲兒童的遺傳性血管性水腫急性發(fā)作；注射用艾諾凝血素α適用于成人和兒童B型血友?。ㄏ忍煨訧X因子缺乏）患者……多種罕見(jiàn)疾病患者有了新的治療選擇。
一致性評(píng)價(jià)扎實(shí)推進(jìn)
? ? ? ?2021年，藥審中心新增藥品規(guī)格補(bǔ)充申請(qǐng)直接申報(bào)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)路徑，提高申報(bào)效率。穩(wěn)步推進(jìn)參比制劑遴選工作，確保按時(shí)限完成。加強(qiáng)信息公開(kāi)，在中心網(wǎng)站及時(shí)發(fā)布一致性評(píng)價(jià)注冊(cè)申請(qǐng)的最新要求和共性問(wèn)題，更好地服務(wù)和指導(dǎo)申請(qǐng)人開(kāi)展一致性評(píng)價(jià)工作。
? ? ? ?自2017年開(kāi)展一致性評(píng)價(jià)工作以來(lái)，截至2022年3月，藥審中心共發(fā)布參比制劑目錄52批，涉及5114個(gè)品規(guī)（2027個(gè)品種），其中包括注射劑參比制劑1297個(gè)品規(guī)（493個(gè)品種），累計(jì)通過(guò)和視同通過(guò)一致性評(píng)價(jià)品種754個(gè)，進(jìn)一步滿足了人民群眾對(duì)高質(zhì)量仿制藥的迫切需求。
藥品注冊(cè)申報(bào)實(shí)現(xiàn)電子化
? ? ? ?在藥品注冊(cè)領(lǐng)域，電子通用技術(shù)文檔（eCTD）的應(yīng)用，比起傳統(tǒng)的紙質(zhì)資料提交，具有更高效、更便捷、更環(huán)保等特點(diǎn)。2021年，eCTD工作取得突破性進(jìn)展。
? ? ? ?一是起草并由國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于實(shí)施藥品電子通用技術(shù)文檔申報(bào)的公告》，藥品注冊(cè)申報(bào)從紙質(zhì)資料提交向電子化提交轉(zhuǎn)變邁出重要一步。
? ? ? ?二是完成eCTD技術(shù)規(guī)范、實(shí)施指南等指導(dǎo)原則的制定和發(fā)布，為企業(yè)電子申報(bào)資料提交提供了技術(shù)指導(dǎo)和標(biāo)準(zhǔn)遵循。
? ? ? ?三是制定公告發(fā)布后的宣講解讀和培訓(xùn)實(shí)施計(jì)劃，設(shè)計(jì)了培訓(xùn)課程，舉辦了申報(bào)宣講會(huì)，為促進(jìn)申請(qǐng)人開(kāi)展eCTD工作提供便利。
? ? ? ?四是在藥審中心網(wǎng)站開(kāi)通eCTD專欄，集中公開(kāi)與eCTD相關(guān)的國(guó)內(nèi)外指導(dǎo)原則、培訓(xùn)動(dòng)態(tài)、共性問(wèn)題等，供申請(qǐng)人查閱使用。
? ? ? ?五是完成eCTD受理系統(tǒng)與國(guó)家藥監(jiān)局信息中心藥品業(yè)務(wù)應(yīng)用系統(tǒng)對(duì)接相關(guān)工作，打通了數(shù)據(jù)壁壘，實(shí)現(xiàn)申報(bào)、受理、審評(píng)、審批全流程電子化管理。
核查檢驗(yàn)協(xié)調(diào)更加通暢
? ? ? ?2021年，藥審中心加強(qiáng)藥品注冊(cè)核查檢驗(yàn)溝通協(xié)調(diào)，成效顯著。
? ? ? ?制度建設(shè)工作取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。發(fā)布《藥品注冊(cè)核查檢驗(yàn)啟動(dòng)工作程序（試行）》，基于風(fēng)險(xiǎn)啟動(dòng)注冊(cè)核查檢驗(yàn)工作模式正式確立。
? ? ? ?審評(píng)與核查、檢驗(yàn)定期溝通工作機(jī)制縱深推進(jìn)。通過(guò)不同層級(jí)的溝通協(xié)調(diào)，就審評(píng)與核查、檢驗(yàn)銜接工作中遇到的難點(diǎn)、堵點(diǎn)問(wèn)題及時(shí)組織交流，高效解決了新舊法規(guī)過(guò)渡銜接、審評(píng)核查信息動(dòng)態(tài)共享、發(fā)補(bǔ)通知書送檢等問(wèn)題。
? ? ? ?研發(fā)生產(chǎn)主體合規(guī)管理信息庫(kù)建設(shè)工作持續(xù)穩(wěn)步開(kāi)展。為加強(qiáng)風(fēng)險(xiǎn)識(shí)別與管理，進(jìn)一步規(guī)范基于風(fēng)險(xiǎn)啟動(dòng)注冊(cè)核查工作，藥審中心下大力氣推進(jìn)研發(fā)生產(chǎn)主體合規(guī)管理庫(kù)信息化平臺(tái)建設(shè)項(xiàng)目，截至目前，已完成初期建設(shè)工作。
多項(xiàng)重要工作取得新進(jìn)展
? ? ? ?2021年，藥審中心持續(xù)加強(qiáng)以技術(shù)指導(dǎo)原則為核心的審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)，經(jīng)國(guó)家藥監(jiān)局審查同意發(fā)布87個(gè)指導(dǎo)原則，圓滿完成“十四五”期間新制修訂指導(dǎo)原則的階段性目標(biāo)。
? ? ? ?首次對(duì)中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀進(jìn)行全面匯總分析，發(fā)布《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀年度報(bào)告（2020年）》，為新藥研發(fā)、資源配置和藥品審評(píng)審批提供參考，獲得業(yè)界廣泛好評(píng)。
? ? ? ?逐步完善臨床試驗(yàn)期間藥物警戒及安全風(fēng)險(xiǎn)管理工作，形成臨床試驗(yàn)安全信息的三級(jí)風(fēng)險(xiǎn)處理方式（臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)管理告知信、臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)控制通知書、暫?；蚪K止臨床試驗(yàn)通知書），持續(xù)強(qiáng)化對(duì)藥物臨床試驗(yàn)期間安全信息報(bào)告的評(píng)估管理。
? ? ? ?落實(shí)《藥品專利糾紛早期解決機(jī)制實(shí)施辦法（試行）》要求，建設(shè)中國(guó)上市藥品專利信息登記平臺(tái)并正式運(yùn)行。發(fā)布《中國(guó)上市藥品專利信息登記平臺(tái)用戶操作指南》《中國(guó)上市藥品專利信息登記填表說(shuō)明》等指導(dǎo)性文件，給予申請(qǐng)人明晰指導(dǎo)。