??? “感謝黨和政府的醫(yī)保好政策，感謝醫(yī)護(hù)人員的精湛技術(shù)，讓我們看得起病，看到了希望?！苯眨诤蕽墒辛⑨t(yī)院一位脊髓性肌萎縮癥（SMA）患兒的父親動情地說道。自今年1月份，從70萬元降到了3.3萬元的國家談判藥品藥物諾西那生鈉注射液落地菏澤后，目前，全市已有13例患者享受到政策紅利，極大減輕了家庭經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，為患兒點(diǎn)亮了生命的曙光。
??? 據(jù)了解，脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種會導(dǎo)致肌肉無力和萎縮的罕見病，這種疾病的患者一般會在出生后的8個月左右開始肌肉功能退化，逐漸不能獨(dú)立坐臥和行走，并且越來越嚴(yán)重，最終因?yàn)楹粑щy而夭折。然而，該罕見病的精準(zhǔn)靶向治療藥物諾西那生鈉注射液，每針高達(dá)70萬元，高昂的價格讓患者家庭望而生畏。
??? “感謝國家不放棄任何一個小群體，感謝醫(yī)保部門讓我們用上降價藥，讓我們看到了生活的希望，我再也不用眼睜睜看著我的孩子等死了！”3月17日，在菏澤市立醫(yī)院，記者見到了SMA患者家屬閆先生，談起天價藥降價進(jìn)醫(yī)保，這位36歲的父親心情激蕩、幾度落淚。
?? SMA極其可怕，也極其罕見，但不幸的是，閆先生的一兒一女均患有此病?！拔遗畠捍蟾旁?個月大的時候，發(fā)現(xiàn)了行為上的異常，后來被確診的。此前，SMA是沒有特效藥的，只能依靠傳統(tǒng)的康復(fù)治療，減緩延長發(fā)病時間，但最終仍會功能喪失。”閆先生說。
???? 2019年，諾西那生鈉注射液在中國獲批上市，但一支5毫升的諾西那生納定價近70萬元/針，患者每年需多次注射，且終身用藥，對于普通家庭來說，這仍然是一個天文數(shù)字?！耙荒旰脦装偃f，哪怕是砸鍋賣鐵，也支付不起啊。每天看著孩子功能退化，從不能行走、不能坐立，到連一個蘋果都拿不起來，當(dāng)父親的，心里難受、愧疚啊，感覺兩個孩子隨時就會離開我了?！被叵肫鹎筢t(yī)歷程，閆先生一度哽咽。
??? 直到得知諾西那生鈉被納入醫(yī)保藥品目錄的那一刻，SMA患者家庭才重燃了希望。“當(dāng)時，我們的病友群里就像過年一樣，每一個父母都激動到落淚，尤其是‘國談’的時候，工作人員說不應(yīng)該放棄每一個小群體，真的熱淚盈眶?！遍Z先生激動地說。
??? 諾西那生鈉注射液大幅降價且納入醫(yī)保，從2022年1月1日起正式執(zhí)行，菏澤的患者什么時候能用上降價藥呢？這牽掛著所有患者家庭。
??? “我們非常重視國談藥品落地工作，第一時間維護(hù)藥品目錄信息，協(xié)調(diào)藥品供應(yīng)菏澤，保障患者用藥需求?！笔嗅t(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理科相關(guān)負(fù)責(zé)人說。
??? 在醫(yī)保部門的協(xié)調(diào)努力下，降價后的靶向藥在我市落地，2022年1月初，菏澤市首例脊髓性肌萎縮癥靶向藥(諾西那生鈉)注射在菏澤市立醫(yī)院兒童神經(jīng)康復(fù)病區(qū)完成。
??? “作為一名兒科大夫，我深刻理解SMA患者家庭面臨的困境和急迫的心情，在政策落地前，我們就進(jìn)行了嚴(yán)格的注射培訓(xùn)學(xué)習(xí)，納入醫(yī)保后，我們第一時間聯(lián)系等待治療的家屬?！焙蕽墒辛⑨t(yī)院小兒科主任劉金鳳說，經(jīng)醫(yī)務(wù)科、藥劑科、醫(yī)?？贫嗫剖覅f(xié)助，劉金鳳團(tuán)隊(duì)聯(lián)合麻醉科、影像科多學(xué)科會診、制定方案，順利完成了鞘內(nèi)注射。
??? “3月16日，兩個孩子注射了第三針，經(jīng)評估，機(jī)體已有了明顯改善，女兒現(xiàn)在握筆已經(jīng)不再明顯打顫，雖然是很小的進(jìn)步，但讓我們看到了希望?！遍Z先生說。
??? 據(jù)了解，今年又有7種高價值罕見病藥物被納入醫(yī)保藥品目錄，彰顯了國家對罕見病患者群體藥品保障的高度重視。如今隨著2021年版國家醫(yī)保藥品目錄執(zhí)行后，在我市現(xiàn)行醫(yī)保政策下，經(jīng)過“基本醫(yī)保+大病保險(xiǎn)”等多重報(bào)銷后，脊髓性肌萎縮癥（SMA）的治療費(fèi)用從每年幾百萬元降至十幾萬元，個人負(fù)擔(dān)幾萬元，讓患者家庭重新點(diǎn)燃了新的希望。