??? 按照國家藥監(jiān)局關(guān)于加快推動罕見病用藥審評審批的工作部署，為進(jìn)一步加大對罕見病藥物研發(fā)的鼓勵和支持力度，充分發(fā)揮國家藥監(jiān)局藥品審評檢查長三角分中心（以下簡稱藥品長三角分中心）監(jiān)管優(yōu)勢和特色，2023年4月6日至7日，藥審中心副主任楊志敏帶隊前往上海調(diào)研罕見病用藥需求及產(chǎn)業(yè)發(fā)展情況。
??? 楊志敏一行先后來到藥品長三角分中心、國家兒童醫(yī)學(xué)中心/上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心、中國醫(yī)藥工業(yè)研究總院、上海醫(yī)藥中央研究院，聽取長三角地區(qū)罕見病用藥研發(fā)及生產(chǎn)情況介紹，實地考察罕見病用藥研發(fā)平臺運(yùn)行情況。在本次調(diào)研過程中，藥審中心與中國食品藥品國際交流中心共同組織了兒童罕見病用藥需求及臨床研究策略座談會，與一線醫(yī)務(wù)工作者、臨床研究人員及有關(guān)企業(yè)代表進(jìn)行了深入交流，詳細(xì)了解了罕見病用藥臨床需求，并就罕見病藥物臨床試驗開展情況進(jìn)行了研討。針對企業(yè)在罕見病藥物研發(fā)注冊方面遇到的實際問題，調(diào)研人員一一進(jìn)行了解答。此外，調(diào)研人員還聽取了藥品長三角分中心審評工作和服務(wù)區(qū)域產(chǎn)業(yè)發(fā)展有關(guān)介紹，并進(jìn)行了指導(dǎo)。
??? 下一步，藥審中心將認(rèn)真按照國家局部署要求，結(jié)合此次調(diào)研情況和有關(guān)部門提出的意見建議，進(jìn)一步優(yōu)化審評流程，完善審評標(biāo)準(zhǔn)體系，加大對罕見病藥物研發(fā)的鼓勵和支持力度，推動更多新藥好藥加快上市。
??? 中國食品藥品國際交流中心副主任王翔宇、上海市藥品監(jiān)督管理局副局長張清、藥品長三角分中心主任楊進(jìn)波全程參加調(diào)研。
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