???? 2023年2月28日是第16個國際罕見病日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心與中國食品藥品國際交流中心共同組織召開了“以患者為核心的罕見疾病藥物研發(fā)”研究課題調(diào)研會。
???? 為貫徹落實(shí)黨的二十大精神，推進(jìn)健康中國建設(shè)，按照國家藥監(jiān)局黨組關(guān)于加快推動罕見病用藥的工作部署，藥審中心采取了一系列扎實(shí)有效舉措，推動罕見病用藥審評工作取得積極成效。一是積極落實(shí)國家藥監(jiān)局黨組部署，對納入臨床急需境外新藥名單中的罕見病藥物加快審評；二是加大對罕見病藥物研發(fā)的鼓勵和支持力度，在研發(fā)早期與申請人主動溝通交流，對罕見病藥品予以優(yōu)先審評審批。近年來，獲批上市的罕見病藥物數(shù)量逐年攀升；三是不斷完善支持罕見病藥物研發(fā)的審評標(biāo)準(zhǔn)體系，制定發(fā)布多個罕見病用藥、兒童用藥技術(shù)指導(dǎo)原則；四是探索建立“全方位”技術(shù)服務(wù)模式，推動以患者為核心的科學(xué)監(jiān)管理念。
???? 為推動以患者為核心的藥物研發(fā)理念進(jìn)一步落地，讓罕見疾病患者可以全程參與藥物研發(fā)，發(fā)揮患者觀點(diǎn)對藥物研發(fā)的指導(dǎo)作用，在國家藥監(jiān)局指導(dǎo)下，藥審中心與國際交流中心合作開展了“以患者為核心的罕見疾病藥物研發(fā)”研究課題并召開調(diào)研會，邀請國家藥監(jiān)局藥品注冊司、中國罕見病聯(lián)盟、北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會、罕見病患者及家屬、臨床專家、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會、中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和研發(fā)工作委員會（RDPAC）以及18家藥品生產(chǎn)企業(yè)代表參加討論。與會代表重點(diǎn)圍繞課題的研究計劃及其可實(shí)施性充分討論，特別是對課題實(shí)施過程中可能遇到的困難及解決方案進(jìn)行了深入交流，提出寶貴意見建議。藥審中心副主任楊志敏和國際交流中心副主任王翔宇全程參加會議。
???? 下一步，藥審中心將結(jié)合本次調(diào)研會的情況，與國際交流中心合作開展課題研究，助力全面推動以患者為核心的罕見疾病藥物研發(fā)。
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