依據(jù)《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃（“關(guān)愛計(jì)劃”）申報(bào)指南》，現(xiàn)將RAG-17注射液納入“關(guān)愛計(jì)劃”，試點(diǎn)項(xiàng)目的基本信息如下：
? ? ? ?品種名稱：RAG-17注射液
? ? ? ?申報(bào)單位：中美瑞康核酸技術(shù)（南通）研究院有限公司
? ? ? ?適應(yīng)癥：肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）
? ? ? ?申報(bào)階段：B階段-臨床試驗(yàn)開展前（Pre-IND）階段
? ? ? ?工作要點(diǎn)：計(jì)劃開發(fā)和驗(yàn)證一項(xiàng)評價(jià)ALS患者生活質(zhì)量的PRO量表（ALS-QoL），開展ALSRFS-R量表中文版的翻譯和本地化調(diào)試工作，并將上述臨床結(jié)局評估（COA）指標(biāo)作為療效評價(jià)指標(biāo)；同時(shí)，計(jì)劃在臨床試驗(yàn)中應(yīng)用數(shù)字健康技術(shù)。
國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心
2024年12月24日