經(jīng)過一個多月的艱苦工作，今年我國醫(yī)保目錄調(diào)整工作終于落下帷幕。2023年1月18日，最新版國家醫(yī)保用藥目錄正式公布，本次共計有111種藥品新增納入，涉及新冠、腫瘤、罕見病等多個領(lǐng)域，患者受益面非常廣泛。
在歷年醫(yī)保目錄調(diào)整工作中，罕見病藥品問題都會受到各界矚目。但由于罕見病人數(shù)少、藥品價格高、患者負擔(dān)重等特點，罕見病藥品的醫(yī)保覆蓋也會面臨諸多困難，難以全面納入。今年醫(yī)保目錄調(diào)整中明顯加強了對罕見病藥品的關(guān)注，最終有7種藥品成功納入，涵蓋了多發(fā)性硬化癥、視神經(jīng)脊髓炎等疾病，這將顯著增強我國罕見病醫(yī)療保障的力度，造福罕見病患者。
所謂罕見病，是指發(fā)病率和患病率都非常低的疾病，且多為遺傳性、先天性。基于世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，罕見病指患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰～1‰的疾病，但由于人口規(guī)模和疾病譜等方面的差異，各國各地對罕見病的定義并不相同。2018年我國衛(wèi)健委等多部委發(fā)布了我國首批121種罕見病目錄，而《中國罕見病定義研究報告2021》中則定義新生兒發(fā)病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數(shù)小于14萬的疾病為罕見病。總之，定義雖有差異，但發(fā)病患病率低、人群規(guī)模小是罕見病的主要特點。
由于罕見病人數(shù)少，其疾病診療和醫(yī)療保障方面會面臨更大的困難和挑戰(zhàn)。這不僅僅是醫(yī)學(xué)問題，也是管理學(xué)、經(jīng)濟學(xué)問題。由于人數(shù)很少，罕見病的診療技術(shù)、產(chǎn)品所面對的市場容量就非常有限，因此針對罕見病的技術(shù)供給就比較匱乏?，F(xiàn)實中，罕見病患者往往找不到合適的醫(yī)生、得不到及時的診療、診斷后也得不到有效的醫(yī)藥，就是供給不足的體現(xiàn)。而能夠研發(fā)成功、獲得上市的技術(shù)與產(chǎn)品，也往往會制定高昂的價格，力圖從有限的患者群體中獲得補償和回報，從而導(dǎo)致罕見病患者沉重的疾病負擔(dān)。
相應(yīng)的，價格高昂的罕見病醫(yī)藥產(chǎn)品對于國家醫(yī)保也是一種挑戰(zhàn)。為緩解罕見病患者的經(jīng)濟負擔(dān)，一直存在強烈的社會呼聲，希望將罕見病醫(yī)藥盡可能納入國家醫(yī)保目錄中，使患者獲得報銷給付。但國家醫(yī)保是基本醫(yī)療保障體系，負擔(dān)著全國民眾的醫(yī)療保障責(zé)任，其資金取之于全民、用之于全民，是具有全社會公益目標(biāo)的組織機構(gòu)。面對動輒幾十萬、上百萬費用的罕見病醫(yī)藥，如果國家醫(yī)保大開方便之門將其全部納入，顯然將攤薄全體參保人的醫(yī)療保障水平，造成“罕見vs基本”、“昂貴vs普惠”等多方面爭議，因此將罕見病醫(yī)藥納入國家醫(yī)保一直是存在困難和爭議的。
當(dāng)然，雖然存在困難，但國家醫(yī)保作為我國社會醫(yī)療保障的基石，也應(yīng)盡其所能將罕見病醫(yī)藥以適宜的價格納入覆蓋范圍。事實上，據(jù)報道我國首批121種罕見病目錄相關(guān)的、已在中國市場上市的罕見病用藥，已有超過2/3被納入了國家醫(yī)保目錄，尤其是近幾年通過國家醫(yī)保談判將26種罕見病藥品新增納入，顯著增大了罕見病保障的范圍。經(jīng)過醫(yī)保談判納入后，罕見病醫(yī)藥的價格也會顯著下降，例如2022年納入醫(yī)保的諾西鈉生納（SMA治療藥品），其單價從70萬元降至3萬余元，而據(jù)悉今年另一種SMA藥品也從每支數(shù)萬元降至數(shù)千元而進入醫(yī)保目錄。這都將大大緩解罕見病患者的經(jīng)濟負擔(dān)，也能保證患者獲得及時的診治。
罕見病用藥獲得醫(yī)保目錄的納入，當(dāng)然是值得欣喜的好事，但要讓好事能夠真正成真，還需要關(guān)注后續(xù)的談判藥落地工作?；谶^往的經(jīng)驗，有些經(jīng)醫(yī)保談判進入目錄的藥品，在后續(xù)進入醫(yī)院、醫(yī)生處方、患者報銷的路徑上還會碰到種種阻礙。在這方面，罕見病醫(yī)藥產(chǎn)品尤其值得關(guān)注。由于罕見病藥品的臨床使用機會少、醫(yī)生熟悉程度低，而我國各級醫(yī)院普遍對藥品處方有著相應(yīng)的管理規(guī)范，因此罕見病藥品進入醫(yī)院、獲得醫(yī)生處方所面對的困難就會比較多。為了促進醫(yī)保談判藥的落地推廣，管理部門也在力推“雙通道”零售藥店途徑，但藥店的經(jīng)營運行也是要選擇品種的，銷量小、受眾少的罕見病醫(yī)藥往往難以獲得青睞。此外，醫(yī)保談判藥的報銷需要地方醫(yī)保部門的制度安排，罕見病醫(yī)藥由于單價高、大多為門診用藥，容易受到具體政策的限制而使患者難以獲得報銷。因此，進入醫(yī)保目錄并不是罕見病藥品的美滿結(jié)局，而是保障工作的又一個開端，后續(xù)還有很多事情需要推進和落實。
此外，罕見病醫(yī)藥能夠進入國家醫(yī)保目錄，是醫(yī)保部門和醫(yī)藥廠商之間通過博弈互動獲得雙方可接受價格的結(jié)果。但可以預(yù)見，必然存在部分罕見病醫(yī)藥產(chǎn)品，尤其是新上市的創(chuàng)新產(chǎn)品，雙方難以達成價格共識、從而難以納入醫(yī)保目錄的情況。對此，社會各界需要有理性的認(rèn)知。此時，如果完全由患者自身來承擔(dān)高昂的罕見病醫(yī)藥費用，顯然是不適宜的。為此，在國家醫(yī)保的基礎(chǔ)上探索建立多元化保障體系，例如現(xiàn)在各地廣泛探索的惠民保項目，或者某些地區(qū)試點的額外籌資的罕見病專項保障基金，亦或是罕見病慈善資助計劃，都可以對醫(yī)保尚不能覆蓋的罕見病醫(yī)藥產(chǎn)品建立共濟保障機制，在時機成熟后再推動其進入國家醫(yī)保，這些也是非常值得關(guān)注的改革方向。
隨著我國社會經(jīng)濟的發(fā)展，對于罕見病人群的關(guān)注和保障越來越受到社會各界的重視。國家醫(yī)保作為我國醫(yī)療保障的基石，對于罕見病保障應(yīng)該提供更多的支持和覆蓋，本次7種罕見病用藥納入國家醫(yī)保目錄就是很好的推進。此外，在國家醫(yī)保的基礎(chǔ)上建立多元化保障體系，也能為罕見病患者提供更完善的保障支持。隨著各方面工作的推進，我國罕見病醫(yī)療保障事業(yè)將獲得更多的發(fā)展和進步。
專欄作者?| 陶立波?北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部衛(wèi)生政策與技術(shù)評估中心研究員
來源 | 中國醫(yī)療保險